La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, aprobó el medicamento Aduhelm (aducanumab) para el tratamiento del Alzheimer, una enfermedad debilitante que afecta a 6,2 millones de estadounidenses.
Aduhelm está hecho por Biogen de Cambridge, Massachusetts, fue aprobado utilizando la vía de aprobación acelerada, que se puede utilizar para un medicamento que se usa para una enfermedad grave o potencialmente mortal que proporciona una ventaja terapéutica significativa sobre los tratamientos existentes.
La aprobación acelerada puede basarse en el efecto del medicamento en un punto final sustituto que es razonablemente probable que prediga un beneficio clínico para los pacientes, con un ensayo posterior a la aprobación requerido para verificar que el medicamento proporciona el beneficio clínico esperado.
«La enfermedad de Alzheimer es una enfermedad devastadora que puede tener un profundo impacto en las vidas de las personas diagnosticadas con la enfermedad, así como de sus seres queridos», dijo Patrizia Cavazzoni, M.D., directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
«Las terapias disponibles actualmente solo tratan los síntomas de la enfermedad; esta opción de tratamiento es la primera terapia que se dirige y afecta al proceso de enfermedad subyacente del Alzheimer. Como hemos aprendido de la lucha contra el cáncer, la vía de aprobación acelerada puede llevar terapias a los pacientes más rápido mientras estimula más investigación e innovación», agrega .
El Alzheimer es un trastorno cerebral irreversible y progresivo que destruye lentamente las habilidades de memoria y pensamiento y, finalmente, la capacidad de llevar a cabo tareas simples. Si bien las causas específicas de la enfermedad de Alzheimer no se conocen completamente, se caracterizan por cambios en el cerebro, incluidas las placas amiloides y los enredos neurofibrilares, o tau, que resultan en la pérdida de neuronas y sus conexiones. Estos cambios afectan la capacidad de una persona para recordar y pensar, explica la FDA.
Aduhelm representa el primer tratamiento de su tipo aprobado para la enfermedad de Alzheimer. Es el primer tratamiento nuevo aprobado para el Alzheimer desde 2003 y es la primera terapia que se dirige a la fisiopatología fundamental de la enfermedad.
Los investigadores evaluaron la eficacia de Aduhelm en tres estudios separados que representan un total de 3.482 pacientes. Los estudios consistieron en estudios de doble ciego, aleatorizados y controlados con placebo en pacientes con enfermedad de Alzheimer.
Los pacientes que recibieron el tratamiento tuvieron una reducción significativa dependiente de la dosis y el tiempo de la placa beta amiloide, mientras que los pacientes en el brazo de control de los estudios no tuvieron reducción de la placa beta amiloide.
Estos resultados apoyan la aprobación acelerada de Aduhelm, que se basa en el punto final sustituto de la reducción de la placa beta amiloide en el cerebro, un sello distintivo de la enfermedad de Alzheimer. La placa beta amiloide se cuantificó utilizando imágenes de tomografía por emisión de positrones (PET) para estimar los niveles cerebrales de placa beta amiloide en un compuesto de regiones cerebrales que se espera que se vean ampliamente afectadas por la patología de la enfermedad de Alzheimer en comparación con una región cerebral que se espera que se salve de dicha patología.
La información de prescripción de Aduhelm incluye una advertencia para las anomalías por imágenes relacionadas con los amiloides (ARIA), que más comúnmente se presenta como hinchazón temporal en áreas del cerebro que generalmente se resuelven con el tiempo y no causan síntomas, aunque algunas personas pueden tener síntomas como dolor de cabeza, confusión, mareos, cambios de visión o náuseas. Otra advertencia para Aduhelm es el riesgo de reacciones de hipersensibilidad, incluyendo angioedema y urticaria. Los efectos secundarios más comunes de Aduhelm fueron ARIA, dolor de cabeza, caída, diarrea y confusión/delirio/estado mental alterado/desorientación.
Bajo las disposiciones de aprobación acelerada, que proporcionan a los pacientes que sufren de la enfermedad acceso más temprano al tratamiento, la FDA está exigiendo a la compañía, Biogen, que realice un nuevo ensayo clínico aleatorizado y controlado para verificar el beneficio clínico del medicamento. Si el ensayo no verifica el beneficio clínico, la FDA puede iniciar procedimientos para retirar la aprobación del medicamento.
A Aduhelm se le concedió la designación Fast Track, que busca acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos destinados a tratar condiciones graves donde las pruebas iniciales mostraron el potencial de abordar una necesidad médica insatisfecha.
